В США одобрили применение медикаментов под названием Zolgensma. Его намерены использовать для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей.
Об этом сообщает DW со ссылкой на швейцарский фармакологический концерн Novartis.
"Руководство концерна назвало Zolgensma "историческим продвижением" в борьбе с СМА и "вехой" в генной терапии. Ее применение, по данным Novartis, стоит 2,125 млн долларов (в пересчете - 1,9 млн евро) в течение пяти лет, что делает Zolgensma самым дорогим лекарством в мире", - говорится в сообщении.
Как отмечают специалисты, Zolgensma предоставляет организму функционирующую копию пораженного гена в ходе однократной внутривенной инфузионной терапии.
Добавим, что именно применение этого препарата позволяет остановить прогрессирование заболевания.